< Terug naar vorige pagina

Project

Virale vectortechnologie als gentherapeutische techniek in de zoektocht naar een behandeling voor mucoviscidose.

Gentherapie biedt theoretisch één behandelingsoptie aan voor al de verschillende CFTR mutaties beschreven in mucoviscidose, in tegenstelling tot farmacologische molecules, die slechts specifieke mutaties corrigeren. Virale vector transductie is de meest efficiënte methode om genetisch materiaal binnen te brengen in de gastheer cel omdat die gebaseerd is op het natuurlijk mechanisme van virussen om te overleven in deze cellen. Onze onderzoeksgroep heeft uitgebreide ervaring in virale vector technologie. Wij willen neonatale of zelfs foetale gentherapie onderzoeken als behandeling voor mucoviscidose aangezien op die manier irreversibele schade in de betrokken organen kan vermeden worden. We zullen perinatale gentherapie experimenten uitvoeren in een muco muismodel en een mogelijke correctie van het CFTR eiwit evalueren aan de hand van nasale potentiaalmetingen in de muizenneus. Cellijnen die (mutant) CFTR tot expressie brengen zijn noodzakelijk in het onderzoek naar nieuwe medicijnen voor mucoviscidose. Recent werd een nieuwe functionele assay beschreven in intestinale organoïden waarin op sensitieve wijze CFTR chloride kanaal activiteit kan gemeten worden. Wij zullen in dit model virale vector-gemedieerde transductie optimaliseren om zo virale vectoren voor gentherapie eerst in vitro te valideren vooraleer ze toe te passen in muco proefdiermodellen, waar de resultaten vaak complexer te analyseren zijn. Dit onderzoek zal kunnen bijdragen tot het ontwikkelen van zowel een farmacologische als gentherapeutische behandeling voor muco patiënten hopelijk in de nabije toekomst.
Datum:1 jun 2014 →  31 mei 2017
Trefwoorden:Mucoviscidose, Gentherapie, Lentivirale en adeno-geassocieerde viral, Intestinale organoïden, Nasale potentiaal metingen, Muco muismodel
Disciplines:Microbiologie, Systeembiologie, Laboratoriumgeneeskunde