Weesziekten en Weesgeneesmiddelen: wat telt voor de patiënten, hoe evolueert de markt en wat zijn de misvattingen.

Onderzoek naar en ontwikkeling van zeldzame ziekten geneesmiddelen heeft zich geintensifeerd over de laatste twintig jaar en heeft geleid tot een groeiend aantal ‘weesgeneesmiddelen’ die, op hun beurt, hebben geleid tot het ontstaan van een publiek beleids debat over : de plaats van de stem van de patient met een zeldzame ziekte met betrekking tot de ontwikkeling en goedkeuring van een medicijn; de opkomst van een niche markt gekenmerkt door een bemerkbaar sterkere financiele prestatie; bezorgdheid over de betaalbaarheid van weesgeneesmiddelen door huidige gezondheidszorg systemen en de houdbaarheid daarvan op lange termijn; of de huidige methodes geschikt zijn om de waarde van weesgeneesmiddelen voor patienten te evalueren.

Dit onderzoeksprojekt heeft de ambitie gehad om rigorous empirisch bewijsmateriaal te leveren om constructief bij te dragen aan dit publiek beleids debat. Specifiek, heeft het betrekking op onderzoek naar het waarde concept en het voordeel – risiko bij patienten met een zeldzame ziekte en bij hun hulpverleners; de realiteit van een groter rendiment van investering opgebracht door weesgeneesmiddelen; en ook tot welke omvang bedenkingen over een aankomende ‘vloedgolf’ van weesgeneesmiddelen waar zijn, door de huidige staat van weesmedicinale produkten in de EU te onderzoeken.

Algemene onderzoeks resultaten:

• gedemonstreerd is dat voor patienten die lijden aan een zeldzame ziekte en voor hun zorgverleners het meest belangrijk is ‘medicijn reaktie’ , gevolgd het ‘risiko van ernstige bijwerkingen’ en het ‘vermogen om de gewone bezigheden uit te voeren gedurende de behandeling’.Zij bevestigden ook dat patienten en zorgverleners bereid waren een groter risiko of neveneffekten te accepteren bij een nieuw medicijn, bijvoorbeeld, in de hoop er baat bij te vinden, zoals een grotere kans op medicijn reaktie of een groter potentieel tot gezondheids verbetering.Tot slot, bevestigden zij dat attitudes tot het voordeel -risiko na verloop van tijd kunnen veranderen met het voortschrijden van de ziekte of in de context van de zorg.

• spreken de conventionele wijsheid in de vroege jaren 2010 tegen, dat gespecialiseerde weesgeneesmiddelen bedrijven betere financiele resultaten vertonen dan andere (bio)farmaceutische bedrijven.

• hebben nieuwe inzichten gebracht over de staat van ontwikkeling van weesgeneesmiddelen in de EU.Door het toepassen van het slagingspercentage van medicijnontwikkeling bij een steekproef van 605 medicijnen die weesbenaming kregen tussen 2002 en 2012, ondermijnen studie resultaten vaak gemelde bezorgdheden over een opkomende ‘vloedgolf’ van weesgeneesmiddelen in de EU.