Niet-virale afgifte van mRNA om transiënte proteïne expressie in het netvlies te induceren: de hindernissen van het inner limiterend membraan en aangeboren immuniteit versus het vermogen tot mRNA zelf-replicatie

De injectie van mRNA verpakt in nanopartikels in het glasvocht van het oog om retinale cellen te bereiken, wordt voornamelijk gehinderd door het inner limiterend membraan en het aangeboren immuunsysteem. Vandaar worden volgende doelen opgesteld: (1) ontwerp kleine nanopartikels (<80 nm), (2) evaluatie zelf-replicerend mRNA, (3) mRNA gecombineerd met inhibitoren van de aangeboren immuniteit en (4) mRNA vs. zelf-replicerend mRNA.