< Terug naar vorige pagina

Project

Ontwikkeling van een nieuwe antisense oligonucleotide therapie voor erfelijke blindheid

Erfelijke netvliesaandoeningen zijn een belangrijke oorzaak van blindheid waarvoor precisiegeneeskunde mogelijk wordt. Nieuwe antisense oligonucleotide (ASO) therapieën zijn meestal mutatie-specifiek en vereisen hierdoor vele afzonderlijke klinische trials. Het doel van dit project is de ontwikkeling van een innovatieve, mutatie-onafhankelijke ASO strategie ten opzichte van upstream open reading frames om zo de eiwittranslatie te verhogen, potentieel toepasbaar voor vele erfelijke ziekten.

Datum:1 nov 2020 →  31 okt 2021
Trefwoorden:Erfelijke blindheid, antisense oligonucleotiden, gentherapie
Disciplines:Genetica, Gen- en moleculaire therapie, Oogheelkunde, Transcriptie en translatie, In vitro testen