IWT SBO 130033: SAFE-PEDRUG (IWT SBO 130033)

De belangrijkste doelstelling van het SAFE-PEDRUG-project is om de strategie voor kindergeneesmiddelenonderzoek te herdefiniëren en ten uitvoer te leggen. Geneesmiddelenonderzoek bij kinderen wordt traditioneel uitgevoerd met behulp van een aanpak waarbij gegevens van onderzoeken naar geneesmiddelen voor volwassenen worden geëxtrapoleerd naar kinderen. De geschiedenis heeft aangetoond dat de farmacokinetiek en farmacodynamiek bij kinderen kunnen verschillen in vergelijking met volwassenen, omdat zowel de farmacokinetiek als de farmacodynamiek van geneesmiddelen verschillend zijn bij kinderen.

De meerderheid van medicijnen die momenteel aan kinderen worden toegediend, zijn niet getest in pediatrische onderzoeken en worden daarom 'off-label' gebruikt. Deze praktijk is onwenselijk en onethisch omdat het kinderen blootstelt aan het risico van ontoereikende doses en bijwerkingen. De Europese regelgevende instanties hebben in de 'Pediatrieverordening' verklaard dat geneesmiddelen ook bij kinderen moeten worden geëvalueerd.

We zullen een strategie ontwikkelen voor pediatrisch geneesmiddelenonderzoek die begint met het identificeren van tekortkomingen en behoeften in de huidige kennis en het uitvoeren van veilige en ethische geneesmiddelenstudies in ontwikkelingsstadia van kinderen. Het multidisciplinaire consortium van dit project bestaat uit basiswetenschappers, apothekers, ethici en pediatrische subspecialiteiten. Deze samenwerking garandeert efficiënt geneesmiddelenonderzoek van kinderen in alle ontwikkelingsstadia. De adviesraad SAFE-PEDRUG en de groep Stakeholders onderzoeken onze voortgang en kwaliteit van het onderzoek.

Om concreet te zijn, zijn de volgende doelen geformuleerd:

• Identificatie van hiaten in onze huidige kennis over veilig en effectief medicijngebruik bij kinderen.
• Ontwikkeling van een strategie die off-label drugsgebruik bij kinderen kan voorkomen.
• Identificatie van adequate 'surrogaatparameters' bij pediatrisch geneesmiddelenonderzoek.
• Evaluatie van het varkensmodel voor juveniele dieren
• Verfijning van op fysiologie gebaseerde farmacokinetische modellering voor pediatrische doeleinden
• Koppeling van de bovengenoemde modelleringsresultaten aan gegevens uit proeven bij mensen.
• Studie van farmacokinetische en farmacodynamische mechanismen bij kritisch zieke kinderen en kinderen met comorbiditeit, evenals (premature) neonaten aangezien deze kinderen specifieke doseringsschema's en indicaties nodig hebben.
• Evaluatie en verfijning van ethische normen in pediatrisch geneesmiddelenonderzoek.