Botuline toxine voor kinderen met cerebrale parese: een delicate balans tussen klinische voordelen en spierschade

Intramusculaire Botuline Neuro-Toxine A (BoNT) injecties veroorzaken chemodenervatie en worden daarom breed gebruikt als eerstelijnsbehandeling van focale spasticiteit bij kinderen met cerebrale parese (CP). Klinische voordelen van BoNT omvatten spasticiteitsreductie, toegenomen gewrichtsmobiliteit en verbeterde gang. Resultaten van meerdere dierenstudies veroorzaken echter bezorgdheid over de potentieel ongunstige BoNT impact op spieromvang en -kwaliteit. Om na te gaan of klinische voordelen van BoNT voldoende tegengewicht geven voor potentiële risico’s op spierniveau, behandelt dit project drie onderzoeksuitdagingen. Uitdaging 1: Omwille van vroege progressieve veranderingen zijn CP-spieren reeds aangedaan bij de eerste BoNT-behandeling. Via longitudinale follow-up van macro- en microscopische spierkenmerken zullen we bepalen in welke mate BoNT bijdraagt tot dit proces en de spier verder ongunstig treft. Uitdaging 2: Mechanismen van intramusculaire veranderingen na BoNT zijn momenteel enkel beschreven in dierenstudies. Wij zullen deze onderzoeken bij kinderen met CP. Uitdaging 3: Een nieuwe veelbelovende behandeling voor versneld spierherstel na BoNT, door combinatie van krachttraining en voedingssupplementen en optimaal gepland na de tijdelijke periode van chemodenervatie, zal onderzocht worden. Deze studies zijn cruciaal om de spierimpact van BoNT te begrijpen, om BoNT-protocollen te optimaliseren en uiteindelijk patiënt-specifieke BoNT behandeling te verbeteren.