< Terug naar vorige pagina

Project

Maternele sildenafil inname ter preventive van pulmonaal hypertensie bij de pasgeborene met congenitale hernia diafragmatica: laatste stappen naar klinische translatie

Congenitale hernia diafragmatica (CDH) is een zeldzame aandoening met hoge mortaliteit en morbiditeit. Omdat er geen afdoende behandeling bestaat voor de geassocieerde Pulmonaal HyperTensie (PHT) blijft dit een belangrijke doodsoorzaak en reden voor morbiditeit. Wij stellen daarom voor PHT te voorkomen door een antenatale interventie. Wij en anderen toonden bij twee relevante dierenmodellen aan dat maternele (transplacentaire) toediening van sildenafil de vaatveranderingen eigen aan neonatale PHT, voorkomt. Op basis van deze resultaten dienden wij een aanvraag voor “orphan designation” van sildenafil voor CDH, in samen met Avivia als industriële partner. Dit project rijdt het gat dicht tussen onze dierenexperimenten en een klinische werkzaamheids-trial. Door middel van ex-vivo transplacentaire transfer studies op verse placentas zullen we de juiste klinische dosis bepalen. Deze kan dan gebruikt worden bij twee korte termijn fase I klinische studies in welomschreven populaties. Deze studies zullen ons de nodige informatie opleveren om een fase III multicentrische gerandomiseerde, placebo-gecontrolleerde klinische studie uit te tekenen, die het nut van prenatale maternele toediening van sildenafil bij moeders van kinderen met ernstige CDH moet aantonen.
Datum:1 okt 2017 →  30 sep 2019
Trefwoorden:hypertension
Disciplines:Laboratoriumgeneeskunde, Palliatieve zorg en zorg rond het levenseinde, Regeneratieve geneeskunde, Andere basiswetenschappen, Andere gezondheidswetenschappen, Verpleegkunde, Andere paramedische wetenschappen, Andere translationele wetenschappen, Andere medische en gezondheidswetenschappen