< Terug naar vorige pagina

Project

Vertaling van genetische informatie van neurodegeneratieve aandoeningen naar therapieën.

Neurodegeneratieve aandoeningen veroorzaken erg grote handicaps bij de mensen die aan deze ziekten lijden. Ze kunnen motorische systemen (Parkinson, ALS,) of cognitieve systemen (Alzheimer, FTD, gevorderde Parkinson) aantasten. Een therapie is absoluut noodzakelijk, maar er is enkel symptomatische behandeling mogelijk voor Parkinson en in mindere mate voor Alzheimer. Er staat eigenlijk alleen maar palliatieve hulp ter beschikking voor patiënten in een gevorderd stadium van de ziekte. Dit verschrikkelijk perspectief zal echter in de toekomst veranderen. Onderzoek, vooral op het gebied van de humane genetica, heeft een duizelingwekkende hoeveelheid informatie over de erfelijke component van deze ziekten opgeleverd. De nieuwe inzichten waartoe dit heeft geleid, en daarnaast de grote vooruitgang in beeldvorming en vroege diagnose (vooral voor de ziekte van alzheimer, andere ziekten volgen) zal ertoe leiden dat patiënten vroeger gediagnosticeerd worden. Patienten zullen jonger, minder ziek en meer functioneel zijn op het ogenblik dat de diagnose wordt gesteld. Dit zijn beloftevolle ontwikkelingen, maar de vraag naar medicatie zal steeds luider klinken. De grote uitdaging voor de volgende jaren is om de nieuwe inzichten te vertalen in mechanismen en diermodellen en op die manier bij te dragen tot de identificatie van nieuwe aanknopingspunten voor therapie. Succesvolle ontwikkeling van geneesmiddelen vraagt om een veel beter inzicht in de moleculaire en cellulaire veranderingen die de ziekten veroorzaken. Inderdaad, op dit ogenblik is de ontwikkeling van geneesmiddelen nog te veel gebaseerd op oppervlakkige en preliminaire assumpties over de biologie en fysiologie van de doelwitten voor medicatie en dit heeft geleid tot de veelvuldige mislukkingen in de klinische trials die met deze medicaties werden uitgevoerd. De nieuwe Methusalem grant zal dienen om deze uitdagingen aan te pakken. 

Datum:1 okt 2014 →  30 sep 2021
Trefwoorden:genetics, neurodegenerative disorders
Disciplines:Genetica, Systeembiologie, Moleculaire en celbiologie