Nieuwe platformen voor het bestuderen van AAV subcellulaire biologie & het ontwerpen van betere gentherapie vectoren KU Leuven
Gentherapie met adeno-geassocieerde virussen (AAV) ervaart momenteel een heropleving dankzij een aantal succesvolle klinische proeven. Vector doses die nodig zijn om therapeutisch effect te bereiken, zijn echter hoog en sommige weefsels blijven moeilijke doelwitten voor efficiënte transductie. In het algemeen hebben gentherapie strategieën gericht op de hersenen van patiënten met erfelijke neurologische of neurodegeneratieve aandoeningen een ...