Genoom en transcriptoom editing met CRISPR/Cas als precisie therapie voor de ziekte van Charcot-Marie-Tooth type 2L.
Kanker tijdens de zwangerschap: lange termijn follow-up van de neuropsychologische en gedragsmatige ontwikkeling van kinderen die voor de geboorte werden blootgesteld aan chemo- en/of radiotherapie
Doelgerichte aanpassing van het PSIP1 gen coderend voor LEDGF/p75 beschermt cellen tegen HIV infectie.
Efficient CRISPR/Cas9-mediated editing of trinucleotide repeat expansion in myotonic dystrophy patient-derived iPS and myogenic cells