Karakterisering van de replicatie-encapsidatie link in AAV om de efficiëntie van de AAV vector productie voor gen therapie te maximaliseren. KU Leuven
Recombinant adeno-geassocieerd virus (rAAV) is een van de meest gebruikte vectoren voor gen therapie met 136 lopende klinische studies en drie gen therapie producten op de markt. Hoewel rAAV een beloftevolle vector is voor gen therapie, is een van de belangrijkste struikelblokken nog steeds de efficiëntie van vector productie. Doorheen de jaren waren er ontelbare pogingen om de productie efficiëntie te verbeteren en de purificatie strategie ...