Estimand Framework met Bayesiaanse principes op Organoids-gegevens voor klinische testuitkomsten en modellen

Dit doctoraatsproject maakt deel uit (DC12) van het EU ITN Netwerk ORGESTRA. Het algemene doel van ORGESTRA is om van stamcellen afgeleide organoïden te gebruiken om 13 doctoraatskandidaten (DC's) te trainen in het ontwikkelen van gepersonaliseerde ziektemodellen voor mucoviscidose en cystinose, om zo belangrijke onvervulde klinische behoeften aan te pakken. Als onderdeel van werkpakket 4 (WP4), Pathway to clinic, zal de doctoraatsstudent van DC12 bijdragen aan de ontwikkeling van innovatieve klinische proefontwerpen met behulp van het estimand framework. In de eerste fasen van het project zal de student schattingen construeren voor confirmatory clinical trials die innovatieve behandelingen voor mensen met cystic fibrosis zullen bestuderen, door meningen te verzamelen van biologische en klinische experts. Indien nodig zullen geschikte statistische methoden worden toegepast of ontwikkeld. Vervolgens zullen een op organoïden gebaseerd bevestigend klinisch onderzoeksdesign of relevante statistische methoden worden voorgesteld met behulp van het eerder ontwikkelde raamwerk voor schattingen. Door rigoureus rekening te houden met het eYect van de behandeling en het daaropvolgende ontwerp van klinische studies, wil dit project een nieuwe aanpak ontwikkelen die een accurate beoordeling van de eYicacy en toxiciteit van innovatieve behandelingen in de context van zeldzame ziekten garandeert.